Un grupo de investigadores liderados por el doctor Claudio Hetz, académico de la Facultad de Medicina de la U. de Chile, se adjudicó fondos de la Fundación Michael J. Fox para llevar a cabo un proyecto de investigación que le permitirá sentar las bases para desarrollar nuevas drogas que hagan frente a la enfermedad de Parkinson, patología neurodegenerativa que afecta a alrededor del 1% de la población que tiene más de 55 años.
El doctor Hetz, investigador del Instituto de Ciencias Biomédicas (ICBM) y del Centro de Estudios Moleculares de la Célula (CEMC), el año 2008 ya había obtenido recursos de esta fundación estadounidense gracias a los cuales pudo corroborar en modelo celular y animal que el mal plegamiento de proteínas en las neuronas dopaminérgicas, implicadas en el control del movimiento, genera estrés celular y gatilla la enfermedad.
"Al alterar genéticamente la capacidad de las neuronas dopaminérgicas de adaptarse al estrés pudimos aumentar la sobrevida de los animales sometidos a Parkinson experimental. Con el nuevo proyecto denominado "target validation" estamos apuntando a desarrollar estudios más preclínicos que nos lleven, idealmente, a producir estrategias terapéuticas", señala el doctor Claudio Hetz.
Este año los chilenos estarán abocados a generar una terapia génica que consiste en utilizar virus genéticamente modificados, conocidos como virus adenoasociados (AAV), que son reconocidos como los mejores vectores de su tipo para futuros tratamientos. Ello, porque no desencadenan respuesta inflamatoria adversa, son muy pequeños, se pueden producir a gran escala y con una alta eficiencia de purificación.
Además, los AAV, a diferencia de otros virus, no insertan su genoma en el cromosoma del paciente, esto evita las mutaciones indeseadas que podrían originar, por ejemplo, un cáncer. "Estos virus no rompen nuestro DNA y son muy eficientes para entregar genes terapéuticos en las neuronas", explica el académico.
La investigación financiada por la Fundación Michael J. Fox, debiera desarrollarse durante 12 meses aunque lo más probable es que se renueve el 2011. "Para llevarla a cabo hemos establecido una alianza con el Centro EPFL de Suiza, que es pionero en terapia génica a nivel global. De hecho, parte de nuestro equipo actualmente está capacitándose en el país europeo donde han probado los AAV", comenta.
Finalmente, el doctor Hetz recalca que "estamos muy esperanzados en ayudar a los pacientes y ya que el Parkinson es una enfermedad compleja que está relacionada con el mal plegamiento de proteínas, esperamos que otras patologías vinculadas con el mismo problema también encuentren solución mediante una estrategia terapéutica que podamos implementar en los próximos años".
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