Científicos estadounidenses informaron que, por primera vez, lograron modificar los genes de una persona directamente en el interior de su cuerpo, para modificar su ADN de manera permanente, con el objetivo de curar una enfermedad.
El experimento fue realizado el lunes en la ciudad de Oakland, California, en Brian Madeux, donde se trató a un hombre de 44 años afectado por una rara afección metabólica.
Recién dentro de tres meses se sabrá si el tratamiento fue exitoso.
La técnica será probada también en otros tipos de enfermedades, como la hemofilia.
"En cierta forma te llena de humildad" ser el primero en probarlo, explicó Madeux, que tiene una enfermedad metabólica llamada síndrome de Hunter. "Estoy dispuesto a correr ese riesgo. Ojalá me ayude a mí y a otras personas", indicó, según reportes de la prensa estadounidense.
Podría pasar un mes hasta ver si el proceso está funcionando, y las pruebas lo certificarán en tres meses, indicaron los médicos.
Si tiene éxito, podría ser un gran impulso para el incipiente campo de la terapia genética. Los científicos han editado genes humanos antes, modificando células en el laboratorio que después se devuelven a los pacientes. Pero nunca en el interior de un organismo.
También existen terapias genéticas que no implican modificar el ADN.
En este caso, la modificación ocurre de forma precisa dentro del cuerpo. Es como enviar un diminuto cirujano para colocar el gen exactamente en la posición adecuada.
"Cortamos su ADN, lo abrimos, insertamos un gen, lo remendamos. Reparación invisible", explicó la doctora Sandy Macrae, presidenta de Sangamo Therapeutics, la empresa de California que está probando esta técnica para dos enfermedades metabólicas y la hemofilia.
"Se convierte en parte de su ADN y está ahí por el resto de su vida", agregó la galena.
Eso también implica que no hay vuelta atrás, ninguna forma de borrar ningún error que pueda causar la modificación.
"En realidad estamos jugando con la Madre Naturaleza" y los riesgos no pueden conocerse por completo, pero los estudios deben seguir adelante porque estas son enfermedades incurables, señaló el experto en genética Eric Topol, del Scripps Translational Science Institute de San Diego.
Sólo unas 10.000 personas en todo el mundo sufren estas enfermedades metabólicas, debido en parte a que muchos mueren muy jóvenes.
A los que sufren el mismo problema que Madeux, el síndrome de Hunter, les falta un gen que produce una enzima necesaria para descomponer algunos carbohidratos. Estos se acumulan en las células y causan destrozos en todo el cuerpo.
Los pacientes pueden sufrir resfriados e infecciones de oído frecuentes, rasgos faciales distorsionados, problemas de corazón y respiratorios, complicaciones de piel y de ojos, fallos en huesos y articulaciones, así como problemas digestivos y neurológicos.
Una dosis semanal de la encima que les falta puede suavizar algunos síntomas, pero cuesta de 100.000 a 400.000 dólares anuales. Además, esa ingesta no impide los daños neurológicos.