Hoy, para tratar la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) se utiliza un medicamento llamado Riluzol. No es la cura para esta enfermedad degenerativa, pero al menos permite a los pacientes que padecen el trastorno, mejorar en algo los síntomas, aunque no su sobrevida.

Este mal, el mismo que afecta al físico inglés Stephen Hawking (quien padece la enfermedad desde los 20 años), generalmente surge a partir de los 50 años, con síntomas que van desde cansancio y disminución gradual del movimiento, hasta lentitud generalizada, sintomatología que genera que finalmente el paciente sufra una parálisis muscular progresiva y muera (un proceso que no dura más de 10 años, aunque en casos excepcionales, como el de Hawking, pueden sobrevivir más). En todo este tiempo, los pacientes están conscientes de su deterioro físico.

Ahora, científicos chilenos del Instituto Milenio de Neurociencia Biomédica (BNI) comprobaron que una sustancia llamada trehalosa retarda la progresión del mal y, además, disminuye la sintomatología, mejorando la expectativa de vida de los pacientes.

Según explica Claudio Hetz -director alterno de BNI-, esta sustancia es un compuesto disacárido (que posee dos azúcares) que producen naturalmente algunos hongos, como los champiñones. Es utilizada como preservante en la industria de alimentos y también por deportistas, que la ocupan como fuente de energía en sus entrenamientos y como recuperador muscular.

Acción cerebral

La investigación se inició en el año 2009 con apoyo de la Asociación de Distrofia Muscular de EE.UU., tiempo en el que vieron que el suministro de esta azúcar actúa directamente en el cerebro, ayudando a la limpieza de las neuronas motoras afectadas por la enfermedad.

La trehalosa hace que las proteínas alteradas por la enfermedad, que se acumulan y que dificultan el funcionamiento de las neuronas porque son basura celular, se limpien.

Hetz prefiere no hablar de cura, pero, a su juicio, el impacto del descubrimiento es vital para el ámbito médico. "Los animales tratados con trehalosa se enfermaron 33 días más tarde que aquellos que no fueron tratados. Eso, en la vida de un ratón, es un retardo importante, que puede significar en un ser humano años de retraso de la enfermedad", ya que los animales con ELA con los que se hizo el estudio viven en promedio sólo 150 días, explica Hetz.

Además, los síntomas de aquellos ratones tratados con trehalosa fueron menores en intensidad cuando se comparan con los no tratados. "Se veían más saludables y con mejor desempeño motor", agrega.

Estudio en humanos

El próximo paso de la investigación, liderada por el Instituto Milenio de Neurociencia Biomédica, es llevar esta misma estrategia a seres humanos.

De acuerdo al investigador, ya existe interés por iniciar estudios clínicos en Inglaterra por científicos de ese país en la enfermedad de Huntington, mal que también afecta las neuronas motoras.

En la investigación, la administración de la sustancia fue vía peritoneal, pero en humanos podría ser oral. "A pesar del interés generado en el ámbito internacional, nuestro gran anhelo es realizar un ensayo clínico acá en Chile en el futuro, utilizando estas nuevas herramientas terapéuticas para mejorar la calidad de vida. Por eso, si logramos que un paciente con ELA logre aumentar su expectativa en cinco años más, ya tenemos un gran avance", insiste Hetz.