Un ensayo clínico de fase 1 (el primero realizado en humanos) demostró que una única infusión de una terapia de edición genética resultó eficaz y segura para reducir el colesterol LDL (el colesterol “malo”) y los triglicéridos en personas con trastornos lipídicos resistentes a la medicación.

Los resultados se mantuvieron durante un año de seguimiento en todos los niveles de dosis, según informa la Cleveland Clinic.

La prueba fue dirigida por científicos de dicha institución, quienes aplicaron CRISPR-Cas9, una tecnología de edición genética que permite modificar o corregir regiones específicas del ADN de una persona para tratar enfermedades graves.

El ensayo, en el que participaron 15 pacientes, tenía como objetivo determinar si las reducciones de colesterol LDL y triglicéridos observadas inicialmente a los dos meses se mantendrían a los 12 meses.

Tras dicho periodo, los pacientes tratados con la dosis más alta experimentaron una disminución del 52,5 % en el colesterol LDL y una reducción del 47,8 % en los triglicéridos con respecto a los valores iniciales.

De acuerdo a los científicos, no se registraron acontecimientos adversos graves relacionados con la terapia durante el año de seguimiento.

Los resultados del ensayo se presentaron en la reunión anual de 2026 de la Sociedad Europea de Cardiología y se publicaron simultáneamente en el New England Journal of Medicine.

Cómo funciona la terapia experimental que redujo el colesterol “malo” a la mitad en una sola dosis, según un estudio

El ensayo evaluó CTX310, un tratamiento experimental de edición genética con CRISPR-Cas9 que se administra mediante una única infusión.

Según explican a través de un comunicado, CTX310 transporta el mecanismo de edición CRISPR al hígado, donde desactiva un gen denominado ANGPTL3.

La desactivación de dicho gen puede reducir los niveles de colesterol LDL y de triglicéridos, ambos asociados a las enfermedades cardíacas.

Durante el ensayo, se administró CTX310 en dosis de entre 0,1 y 0,8 mg/kg mediante una única infusión, tras un pretratamiento con corticosteroides y antihistamínicos.

Se supervisó a los participantes para evaluar la seguridad del tratamiento, así como los efectos de esta terapia génica sobre el gen ANGPTL3 y los niveles de colesterol LDL y triglicéridos.

Con la dosis más alta, CTX310 redujo tanto el colesterol LDL como los triglicéridos en una media aproximada del 50% a los 12 meses del tratamiento, aseguran los científicos.

Se realizó un seguimiento de los participantes durante un año tras el ensayo, y está previsto un seguimiento adicional de seguridad a largo plazo durante los próximos 15 años.

Tales medidas se basan en las recomendaciones de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por su sigla en inglés) para todas las terapias de edición genética, aseguran desde Cleveland Clinic.

El cardiólogo de Cleveland Clinic y autor principal del estudio, el Dr. Luke Laffin, declaró: “Partiendo de los datos iniciales presentados en noviembre de 2025, la durabilidad del efecto reductor de lípidos resultó impresionante”.

“Es alentador que no se produjeran problemas de seguridad graves relacionados con CTX310 durante el ensayo ni en el año posterior al tratamiento”.

Cabe recordar que se trata de una terapia experimental, que aún se encuentra en desarrollo. Por lo tanto, todavía no se aprueba su uso clínico generalizado.

Los científicos tienen previsto realizar nuevos ensayos para analizar la eficacia del tratamiento y sus potenciales efectos.

“Esperamos seguir investigando esta terapia con un mayor número de pacientes”, anticipó el Dr. Laffin.