Un tratamiento experimental de edición genética consiguió reducir significativamente los niveles de colesterol tras una sola infusión, según informó un equipo de científicos.

De acuerdo a los investigadores, es probable que aquello se haya dado de manera permanente.

Si sus hallazgos se confirman, esperan que su trabajo contribuya a desarrollar un tratamiento de una sola aplicación para prevenir enfermedades cardíacas.

El estudio fue publicado en The New England Journal of Medicine y consistió en un análisis provisional de 35 pacientes de un ensayo en el que participarán 85 personas.

Todos los participantes tienen niveles genéticamente elevados de colesterol LDL —también conocido como “colesterol malo”— o enfermedades cardíacas.

En las personas que fueron parte del análisis provisional, una única infusión de la dosis más alta del tratamiento disminuyó los niveles de colesterol LDL hasta en un 62%.

Dicho cambio se ha mantenido en un subgrupo cuyos miembros fueron tratados hace un año y medio, afirmaron los investigadores al New York Times.

Asimismo, anticiparon, se les dará seguimiento con un estudio más amplio, que considerará a 200 personas.

Cómo funciona el fármaco que podría prevenir enfermedades cardíacas en un solo tratamiento

El estudio fue liderado por el director ejecutivo de Verve Therapeutics, el cardiólogo Sekar Kathiresan. La firma es filial de la compañía farmacéutica estadounidense Eli Lilly.

Según explicó al citado periódico, los participantes en el ensayo provisional recibieron una infusión que contenía una “máquina” de edición genética, una diminuta fábrica molecular envuelta en un manto de grasa.

Las partículas recubiertas viajan por la sangre directamente hasta el hígado, órgano en el que son captadas por células que eliminan la envoltura grasa. Luego, la “máquina” viaja por el ADN de la célula hepática hasta que encuentra su objetivo, un gen denominado PCSK9.

En dicho punto se detiene y borra una letra del ADN del gen, para así sustituirla por otra.

Aquello desactiva el gen PCSK9 y evita que las células produzcan la proteína PCSK9.

Sin esta última, el hígado extrae más colesterol LDL del torrente sanguíneo, lo que mantiene los niveles más bajos, según los investigadores.

Generalmente, las terapias genéticas para enfermedades raras suelen tener precios altamente costosos. Sin embargo, el científico jefe de Eli Lilly, Daniel Skovronsky, dijo al Times que, si el tratamiento llega a aprobarse, “no es eso” lo que pretenden.

“Vamos por un medicamento que algún día podría formar parte de la atención primaria”, aseguró.

Si bien, los niveles elevados de colesterol LDL pueden tratarse con medicamentos, hay personas que no pueden o quieren tomar estos fármacos.

Por lo tanto, si el tratamiento llega a aprobarse, podría ser una alternativa para algunos perfiles de pacientes.

Hasta el momento, el fármaco sigue en una fase experimental. Sus desarrolladores tienen previsto realizar más investigaciones para evaluar su eficacia y potenciales riesgos.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por su sigla en inglés) exige que todos los pacientes de estudios de terapia genética tengan un seguimiento durante 15 años.